SS-31 (élamipretide)

Un tétrapeptide ciblant les mitochondries étudié dans plusieurs essais cliniques pour l'insuffisance cardiaque et la maladie mitochondriale, pas encore approuvé.

Le SS-31, également connu sous le nom générique d'élamipretide comme MTP-131 ou Bendavia, est un tétrapeptide synthétique qui se lie spécifiquement à la cardiolipine, un lipide de la membrane mitochondriale. Il a été étudié dans plusieurs essais cliniques de phase 1 à phase 3 pour l'insuffisance cardiaque, la myopathie mitochondriale primaire et le syndrome de Barth. Malgré une base de données clinique comparativement large, aucune de ces études n'a encore conduit à une approbation comme médicament.

Faits

• Numéro CAS : 736992-21-5
• Poids moléculaire : 639,8 g/mol
• Acides aminés : 4
• Spécification de pureté : ≥ 98 % (HPLC, étalon commercial)

Preuves

• Un essai randomisé contrôlé par placebo de phase 3 chez des personnes atteintes de myopathie mitochondriale n'a pas atteint ses critères d'évaluation primaires prédéfinis, que ce soit au test de marche de 6 minutes ou au score de fatigue, bien que le médicament à l'étude ait été décrit comme bien toléré. Karaa et al. 2023, Neurology, PMID 37268435
• Un essai de phase 1 contrôlé par placebo avec des quantités de perfusion croissantes chez des personnes atteintes d'insuffisance cardiaque et de fraction d'éjection réduite a décrit une seule infusion d'élamipretide comme sûre et bien tolérée. Daubert et al. 2017, Circulation: Heart Failure, PMID 29217757
• Une étude chez des rats avec lésion d'ischémie-reperfusion cardiaque a décrit une zone d'infarctus significativement plus petite lorsque SS-31 a été administré préalablement par rapport aux animaux témoins. Cho et al. 2007, Coronary Artery Disease, PMID 17429296

Foire aux questions

L'élamipretide est-il un médicament approuvé ?
Non. Malgré plusieurs essais cliniques dans l'insuffisance cardiaque, la myopathie mitochondriale et le syndrome de Barth, aucune approbation n'a été accordée, une soumission d'approbation aux États-Unis n'a pas été acceptée pour examen en 2021.

Qu'est-ce que SS-31 cible dans l'organisme ?
Il se lie à la cardiolipine dans la membrane mitochondriale interne et est associé à une réduction des espèces réactives de l'oxygène et à la stabilisation de la structure membranaire.

Les essais cliniques ont-ils atteint leurs objectifs ?
Plusieurs essais n'ont pas atteint leurs critères d'évaluation d'efficacité primaires prédéfinis, par exemple dans la myopathie mitochondriale et le syndrome de Barth, tandis que la tolérabilité a été décrite comme bonne de manière constante.

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