SS-31 (elamipretide)

Een mitochondriale gerichte tetrapeptide bestudeerd in verschillende klinische proeven voor hartfalen en mitochondriepathologie, nog niet goedgekeurd.

SS-31, ook bekend onder de generieke naam elamipretide als MTP-131 of Bendavia, is een synthetische tetrapeptide die specifiek bindt aan cardiolipine, een lipide in het mitochondriale membraan. Het is bestudeerd in verschillende fase 1 tot fase 3 klinische proeven voor hartfalen, primaire mitochondriale myopathie en Barth syndroom. Ondanks een relatief brede klinische database heeft geen van deze studies tot op heden geleid tot goedkeuring als medicijn.

Feiten

• CAS nummer: 736992-21-5
• Moleculair gewicht: 639,8 g/mol
• Amino zuren: 4
• Zuiverheids specificatie: ≥ 98 % (HPLC, commercieel standaard)

Bewijs

• Een gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd fase 3 proef in mensen met primaire mitochondriale myopathie bereikte zijn vooraf gedefinieerde primaire eindpunten niet op de 6-minutenlooptest of de vermoeidheidsscore, hoewel het studiemiddel als goed verdragen werd beschreven. Karaa et al. 2023, Neurology, PMID 37268435
• Een placebo-gecontroleerde fase 1 proef met stapsgewijs toenemende infusiehoeveelheden bij mensen met hartfalen en verminderde ejectiefractie beschreef een enkele infusie van elamipretide als veilig en goed verdragen. Daubert et al. 2017, Circulation: Heart Failure, PMID 29217757
• Een studie bij ratten met cardiale ischemie-reperfusieletsel beschreef een significant kleiner infarctgebied wanneer SS-31 vooraf werd gegeven vergeleken met controlegroepen. Cho et al. 2007, Coronary Artery Disease, PMID 17429296

Veelgestelde vragen

Is elamipretide een goedgekeurd medicijn?
Nee. Ondanks diverse klinische proeven bij hartfalen, mitochondriale myopathie en Barth syndroom is er geen goedkeuring verleend, een US goedkeuringsaanvraag werd niet geaccepteerd voor beoordeling in 2021.

Waarop is SS-31 in het lichaam gericht?
Het bindt aan cardiolipine in het binnenmitochondriale membraan en is geassocieerd met verminderde reactieve zuurstofsoorten en stabilisatie van de membraanstructuur.

Heeft de klinische proeven hun doelen bereikt?
Diverse proeven hebben hun vooraf gedefinieerde primaire effectiviteitsendpunten niet bereikt, bijvoorbeeld bij mitochondriale myopathie en Barth syndroom, terwijl de verdraagbaarheid consequent als goed werd beschreven.

Geregistreerde prijzen

Lijstprijzen exclusief verzending en kortingen. Valuta en productvarianten moeten apart vergeleken worden. Beschikbaarheid en geleverde batch zijn niet geverifieerd.