SS-31 (elamipretide)

Tetrapeptyd ukierunkowany na mitochondria, badany w kilku badaniach klinicznych pod kątem niewydolności serca i choroby mitochondrialnej, jeszcze nie zatwierdzony.

SS-31, znany również pod nazwą międzynarodową (INN) elamipretide, jako MTP-131 lub Bendavia, jest syntetycznym tetrapeptydem, który specyficznie wiąże się z kardiolipiną, lipidem błony mitochondrialnej. Był badany w kilku badaniach klinicznych fazy 1-3 w niewydolności serca, pierwotnej miopatii mitochondrialnej i zespole Bartha. Mimo stosunkowo szerokiej bazy danych klinicznych żadne z tych badań nie doprowadziło dotąd do zatwierdzenia jako lek.

Fakty

• Numer CAS: 736992-21-5
• Masa cząsteczkowa: 639,8 g/mol
• Aminokwasy: 4
• Specyfikacja czystości: ≥ 98 % (HPLC, standard handlowy)

Dowody

• Randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 u osób z pierwotną miopatią mitochondrialną nie osiągnęło wcześniej zdefiniowanych pierwszorzędowych punktów końcowych ani w teście 6-minutowego marszu, ani w skali zmęczenia, chociaż badany lek opisano jako dobrze tolerowany. Karaa et al. 2023, Neurology, PMID 37268435
• Kontrolowane placebo badanie fazy 1 ze stopniowo zwiększanymi ilościami wlewu u osób z niewydolnością serca i zmniejszoną frakcją wyrzutową opisało pojedynczy wlew elamipretide jako bezpieczny i dobrze tolerowany. Daubert et al. 2017, Circulation: Heart Failure, PMID 29217757
• Badanie na szczurach z uszkodzeniem niedokrwienno-reperfuzyjnym serca opisało znacznie mniejszy obszar zawału, gdy SS-31 podano wcześniej, w porównaniu ze zwierzętami kontrolnymi. Cho et al. 2007, Coronary Artery Disease, PMID 17429296

Najczęściej zadawane pytania

Czy elamipretide jest zatwierdzonym lekiem?
Nie. Mimo kilku badań klinicznych w niewydolności serca, miopatii mitochondrialnej i zespole Bartha nie przyznano zatwierdzenia; wniosek o rejestrację w USA nie został w 2021 roku przyjęty do rozpatrzenia.

Jaki jest cel działania SS-31 w organizmie?
Wiąże się z kardiolipiną w wewnętrznej błonie mitochondrialnej i jest powiązany ze zmniejszeniem ilości reaktywnych form tlenu oraz stabilizacją struktury błony.

Czy badania kliniczne osiągnęły swoje cele?
Kilka badań nie osiągnęło wcześniej zdefiniowanych pierwszorzędowych punktów końcowych dotyczących skuteczności, na przykład w miopatii mitochondrialnej i zespole Bartha, przy czym tolerancję konsekwentnie opisywano jako dobrą.

Ceny udokumentowane

Ceny katalogowe bez kosztów wysyłki i zniżek. Walutę i warianty produktu należy porównywać osobno. Dostępność i dostarczona partia nie zostały zweryfikowane.