SS-31 (elamipretide)

Un tetrapeptide mirato ai mitocondri studiato in diversi trial clinici per insufficienza cardiaca e malattia mitocondriale, non ancora approvato.

SS-31, noto anche con il nome generico elamipretide come MTP-131 o Bendavia, è un tetrapeptide sintetico che si lega specificamente alla cardiolina, un lipide nella membrana mitocondriale. È stato studiato in diversi trial clinici di fase 1 a fase 3 per insufficienza cardiaca, miopatia mitocondriale primaria e sindrome di Barth. Nonostante una base di dati clinici comparativamente ampia, nessuno di questi studi ha ancora portato all'approvazione come farmaco.

Fatti

• Numero CAS: 736992-21-5
• Peso molecolare: 639,8 g/mol
• Amminoacidi: 4
• Specificazione purezza: ≥ 98 % (HPLC, standard commerciale)

Evidenze

• Uno studio randomizzato, controllato con placebo di fase 3 in persone con miopatia mitocondriale primaria non ha raggiunto i suoi endpoint primari predefiniti né nel test di deambulazione di 6 minuti né nel punteggio di fatica, sebbene il farmaco dello studio sia stato descritto come ben tollerato. Karaa et al. 2023, Neurology, PMID 37268435
• Uno studio di fase 1 controllato con placebo con quantità di infusione progressivamente crescenti in persone con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione ridotta ha descritto un'unica infusione di elamipretide come sicura e ben tollerata. Daubert et al. 2017, Circulation: Heart Failure, PMID 29217757
• Uno studio nei ratti con lesione da ischemia-riperfusione cardiaca ha descritto un'area di infarto significativamente più piccola quando SS-31 è stato somministrato in precedenza rispetto agli animali di controllo. Cho et al. 2007, Coronary Artery Disease, PMID 17429296

Domande frequenti

L'elamipretide è un farmaco approvato?
No. Nonostante diversi studi clinici in insufficienza cardiaca, miopatia mitocondriale e sindrome di Barth, non è stata concessa alcuna approvazione, una domanda di approvazione negli Stati Uniti non è stata accettata per la revisione nel 2021.

Cosa mira SS-31 nel corpo?
Si lega alla cardiolina nella membrana mitocondriale interna ed è associato a una riduzione delle specie reattive dell'ossigeno e alla stabilizzazione della struttura della membrana.

Gli studi clinici hanno raggiunto i loro obiettivi?
Diversi studi non hanno raggiunto i loro endpoint di efficacia primari predefiniti, ad esempio nella miopatia mitocondriale e nel sindrome di Barth, mentre la tollerabilità è stata descritta costantemente come buona.

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